GC Biopharma和Speragen赞助了一项由FDA参与的外部主导的以患者为中心的药物开发
韩国龙仁和德克萨斯州奥斯汀，2022年8月30日/PRNewswire/——GC生物制药(006280. k)Speragen今天宣布了由SSADH协会主办的外部主导的以患者为中心的药物开发联合会议(EL-PFDD)美国食品及药物管理局和其他利益相关方讨论了sssadhd(琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症)患者的经历，这是一种由ALDH5A1基因突变引起的疾病，该基因以常染色体隐性遗传的方式遗传。
这次会议的目的是为了受SSADHD影响的患者和他们的家人，向研究人员、学者、行业合作伙伴和FDA提供关于他们的病情和有意义的治疗定义的明确观点。在当天的会议上，来自世界各地的患者、家属、KOLs、FDA、GC生物制药、Speragen等113人参加了会议。
参与者向FDA交流了SSADHD对个人日常生活的影响，哪些类型的治疗益处会影响患者的生活，以及现有疗法的效果如何。
在讨论的基础上，SSADH协会将在今年年底前向FDA提交患者的声音报告。GC Biopharma和Speragen还计划开发一种临床结果评估，用于开发针对SSADHD的ERT(酶替代疗法)，以满足患者未满足的需求。
GC Biopharma总裁EC Huh博士表示:“此次会议是我们向为患者及其家属提供新的治疗方案的最终目标迈出的重要一步。”“我们将继续努力提供罕见病治疗，并扩大我们的研发管道。”
“我们为这些患者和家人分享他们患有SSADHD的经历和影响感到骄傲。如此公开自己的挣扎需要巨大的脆弱和勇气。”Speragen公司的首席执行官爱丽丝·麦康奈尔说。
关于SSADHD
琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症(sssadhd)是一种可引起多种神经和神经肌肉问题的疾病。在受影响的个体中，症状和体征可能极为不同，可能包括轻度到重度智力残疾;发育迟缓(尤指语言发育迟缓);张力减退;睡眠障碍;协调动作困难(共济失调);和/或癫痫发作。一些受影响的人还可能有反射减弱(反射不足);眼球震颤;多动; and/or behavioral problems. SSADH deficiency is caused by mutations in theALDH5A1基因，以常染色体隐性遗传方式遗传。治疗通常是针对症状的，通常侧重于治疗癫痫发作和神经行为问题。像许多罕见疾病一样，全世界都没有SSADHD的治疗方法。
关于GC生物制药
GC Biopharma(前身为绿十字公司)是一家提供救生和维持生命的蛋白质疗法和疫苗的生物制药公司。GC生物制药总部位于韩国龙仁市，是全球领先的血浆蛋白和疫苗产品制造商之一，半个多世纪以来一直致力于提供优质的医疗保健解决方案。
关于Speragen
Speragen是由一位有两个患有SSADHD孩子的母亲共同创立的。斯佩拉根亲身体会过患罕见疾病的生活所面临的挑战:从日常的挑战，诊断的艰难，接受诊断后的新现实，找到一个知识渊博的临床医生团队，他们可以提供护理，最后看到目前的治疗状态和一流药物的可能性之间的鸿沟。Speragen，来自拉丁语“spera”，意思是“希望”。它的成立是为了帮助更迅速地解决这些问题，弥合从希望到实现治疗的鸿沟。
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