Poxel报告了2022年上半年的财务结果并提供了企业更新

• PXL065二期NASH试验(DESTINY-1)的阳性结果报告:
  • 主要疗效终点达到:pxl065治疗的患者在所有剂量的36周内，在肝脏脂肪含量的相对降低方面取得了统计学上显著的改善
  • 配对肝活检证实纤维化和其他参数明显改善
  • 与安慰剂相比，PXL065被观察到是安全的，耐受性良好，体重无剂量依赖性增加，下肢水肿无增加
• 基于DESTINY-1试验的积极结果，PXL065将优先用于NASH的进一步开发。PXL770的开发将专门专注于罕见疾病，这是由在多种罕见代谢适应症中显示出强大潜力的有前景的数据所驱动的。
• 临床前研究的完成支持PXL770进入常染色体显性多囊肾病(ADPKD)二期研究的潜力
• PXL065和PXL770治疗肾上腺脑白质营养不良的快速通道和孤儿药命名(ALD)由美国食品和药物管理局(FDA)批准
• 根据与IPF伙伴(IPF)的债务重组协议和与Iris资本投资(Iris)的股权挂钩融资安排，现金跑道至少延长至2023年2月
• 截至2022年6月30日，现金和现金等价物为1610万欧元

管理团队将于9月21日(星期三)在以下地点召开网络电话会议:

• 欧洲东部时间下午1点，巴黎时间(7点等)在法国而且
• 美国东部时间早上8:45，纽约时间(欧洲东部时间下午2:45)英语．

发布会结束后，Poxel网站的投资者版块将会有一场演示。

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法国里昂——(业务线) - - -POXEL SA(Euronext: POXEL - FR0012432516)是一家临床阶段的生物制药公司，开发具有代谢病理生理学的慢性严重疾病的创新疗法，包括非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和罕见的代谢性疾病。该公司今天公布了截至2022年6月30日的财务业绩，并提供了公司最新情况。

Poxel首席执行官Thomas Kuhn表示:”到目前为止，2022年是Poxel取得重要成就的一年。在临床方面，我们对PXL065的2期NASH DESTINY-1试验达到了其目标，显示出统计学上显著的效果和良好的安全性。基于这些积极的结果，PXL065将在NASH中优先进行进一步的开发，我们将启动讨论纳什的一个潜在的关键项目。与此同时，我们将把PXL770的开发工作集中在罕见疾病的基础上，我们有前途的数据显示，在多种罕见代谢适应症的强大潜力。此外，这些最近的PXL065结果验证了我们的假设，即氘化噻唑烷二酮(d-TZD)平台降低了PPARγ同时保留tzd的疗效效益，因此值得在其他疾病中探索，如ALD。今年夏天，我们还通过债务重组和一项与股票挂钩的融资安排，扩大了我们的现金储备。这一成就为我们提供了进一步的灵活性，以确保执行罕见病战略所需的额外融资解决方案。”

H1关键事件

临床的更新

• 在ALD中，PXL770准备在男性肾上腺髓神经病变(AMN)患者(最常见的ALD亚型)中进入2a期生物标志物概念验证(POC)临床试验。这项为期12周的研究将基于相关的疾病生物标志物，如对超长链脂肪酸(VLCFA)的影响，评估药代动力学、安全性和潜在疗效。超长链脂肪酸是疾病的血浆特征标志物。考虑到DESTINY-1对PXL065在NASH中的结果，验证了氘修饰的噻唑烷二酮(TZD)平台，第二项相同的研究继续计划，以评估氘修饰的TZD平台与PXL065在ALD中的潜力。在获得额外资金的情况下，预期将尽快开展ALD研究。
• 在2月和4月，FDA分别授予PXL065和PXL770用于ALD的快速通道指定(FTD)。FDA将FTD授予治疗严重或威胁生命的疾病的试验性药物，并满足未满足的医疗需求。满足未满足的医疗需求被定义为提供一种不存在的疗法，或提供一种可能比现有疗法更好的疗法。FTD的主要好处包括增强与FDA的联系，提供定期和更频繁的咨询和讨论机会。
• 5月，FDA授予孤儿药称号(ODD)¹到PXL065和PXL770用于ALD。ODD授予公司在FDA批准后的7年独家销售权的潜在窗口期，同时降低某些申请费用，并对获得孤儿命名后进行的合格临床试验相关费用进行税收抵免。
• 发表了两篇关于PXL065和PXL770的X-Linked肾上腺脑白质营养不良(ALD)的临床前文章:
  • 关于PXL065的文章发表在遗传代谢病杂志(JIMD),是题为“氘稳定(R)-吡格列酮- PXL065 -治疗x连锁肾上腺脑白质营养不良的潜力”。你可以在这里找到:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35510808/．
  • 关于PXL770的文章发表在药理学与实验疗法杂志(“JPET”)，题为“直接amp激酶激活剂PXL770在体内外x连锁肾上腺脑白质营养不良模型中的有益作用”。它是可用:https://jpet.aspetjournals.org/content/early/2022/06/25/jpet.122.001208．

• 在ADPKD中，完成了临床前研究，并证明了PXL770对包括ADPKD患者来源细胞在内的体外囊肿试验的有效性。ADPKD在经典动物模型中的体内疗效也被观察到，包括改善肾功能、肾脏重量、囊肿指数和肾脏组织的其他益处。发展规划和监管互动的启动正在进行中。

公司更新

• 今年6月，美国专利和商标局(PTO)发布了PXL065的新专利，描述了一种具有独特特性的PXL065的特定形式。重要的是，这项最近发布的专利提供了到2041年的额外保护，并可能在全球范围内扩大对PXL065的保护，通过专利期限的延长，有可能额外延长5年。
• 6月21日，Poxel召开了年度股东大会。股东们通过了董事会建议的所有决议。如欲查询更多资料，请浏览:https://www.poxelpharma.com/en_us/investors/shareholder-information/annual-general-meeting-documents．

报告期后的重大事件

纳什

• 今年8月，PXL065治疗NASH (DESTINY-1)的2期临床试验公布了主要疗效终点。pxl065治疗的患者在磁共振成像估计的质子密度脂肪分数(MRI)测量的肝脏脂肪含量的相对降低方面取得了统计学上显著的改善-所有剂量在36周时的PDFF)。与安慰剂相比，PXL065被观察到是安全的，耐受性良好，体重无剂量依赖性增加，下肢水肿无增加。与已发表的吡格列酮相比，其安全性与减少ppar γ介导的副作用一致。
• 9月21日，该公司宣布了更多的DESTINY-1结果，包括组织学结果。配对肝脏活检的组织学结果显示，在NASH没有恶化的情况下，纤维化得到了明显改善，与所有与纤维蛋白发生和纤维化风险评分相关的生物标志物的剂量依赖性降低一致。观察到其他组织学参数的其他有利趋势。我们还观察到葡萄糖控制和胰岛素敏感性指数的其他剂量依赖性益处。

TWYMEEG^®(Imeglimin)

• 截至9月1日^圣在英国，TWYMEEG最初上市年份的限制已被取消，该限制将新产品的处方有效期限制在两周。由于住友制药自2021年9月推出以来的推广活动和努力，TWYMEEG在处方医生中非常有名。住友制药的商业努力继续利用TWYMEEG的潜力，将其与其他治疗方法结合使用，如DPP4i，这是日本2型糖尿病患者最常用的处方治疗方法，也可作为单一疗法。

融资

• 8月，该公司宣布用IPF重组其债务，导致在现有债务安排下推迟2022年第三季度和2022年第四季度的摊销付款，并降低某些财务契约，直到2023年1月底。作为改组的一部分，该公司同意作出某些额外承诺，其中包括增加应付指规数的数额和可能提前部分偿还债务。
• 同时，公司与IRIS签订了一项股权关联融资安排，初始总金额为400万欧元，最迟在2022年12月31日，公司可自行决定提取第二和第三部分，各不超过100万欧元。
• 由于这两项协议，公司预计其资源将足以资助其运营和资本支出需求，至少到2023年2月。

2022年上半年财务业绩(国际财务报告准则标准)

收入

欧元(千)	H1 2022 6个月		H1 2021 6个月
住友制药公司协议	83		13274年
其他	-		-
总收入	83		13274年
T审计员的审查程序仍在进行中。

截至2022年6月30日，Poxel的六个月收入为8.3万欧元，而2021年同期的收入为1330万欧元。

2022年上半年的收入来自住友制药1100万日元(8.1万欧元)的专利使用费收入，占TWYMEEG在日本净销售额的8%。根据目前的预测，Poxel预计通过住友制药的2022财年(2022年4月至2023年3月)，获得TWYMEEG在日本净销售额的8%的特许权使用费。作为默克雪兰诺授权协议的一部分，Poxel将根据Imeglimin的净销售额向默克雪兰诺支付固定的8%的特许权使用费，独立于销售水平。

损益表

欧元(千)	2022 6个月		2021 6个月 调整(*)
收入	83		13274年
销售成本	(83)
毛利率	-		13274年
研发费用**	(7882)		(14673)
一般和行政费用	(4295)		(5434)
运营收益(损失)	(12178)		(6833)
财政收入(亏损)	(1223)		(1178)
所得税	-		-
净收益(损失)	(13401)		(8011)
* C与应用IFRIC决定有关的会计政策的变更截止到2021年4月20日
**研发税收抵免净额。
审计员的审查程序仍在进行中。

2022年上半年研发费用总计790万欧元，而2021年同期为1470万欧元。它们主要反映了评估PXL065在NASH中的二期DESTINY研究的临床研究费用。

研发费用扣除研发税收抵免(CIR)， 2022年上半年的收入为90万欧元，而2021年同期的收入为160万欧元。

2022年上半年的一般和行政费用总额为430万欧元，而2021年同期为540万欧元。

2022年上半年的财务损失达120万欧元，与2021年上半年持平。它主要反映了公司债务所附带的利益。

截至2022年6月30日的财政期间，净亏损为1340万欧元，而2021年同期净亏损为800万欧元。

2022年上半年现金和现金等值

欧元(千)	H1 2022	2021年第四季度
现金	16143年	28753年
现金等价物	-	3534年
现金及现金等价物总额*	16143年	32287年
*净金融债务(不包括IFRS 16的影响和衍生债务)在2022年第二季度末为1730万欧元，而在2021年第四季度末为260万欧元。 审计员的审查程序仍在进行中。

截至2022年6月30日，现金和现金等价物为1610万欧元，而截至2021年12月31日为3230万欧元。

截至2022年6月30日，净金融债务(不包括IFRS16影响和衍生债务)为1730万欧元，而截至2021年12月31日为260万欧元。

基于:

1. 截至2022年6月30日的现金状况
2. 公司目前的开发计划包括1)PXL065 (DESTINY-1)的2期NASH试验的完成，但不包括2)肾上腺髓神经病变(AMN)的2a期临床概念证明(POC)生物标志物研究的启动;
3. 公司董事会批准的2022年现金预测，作为保守方法，不包括来自日本Imeglimin的任何净特许权使用费，
4. 严格控制其经营费用，并
5. IPF债务安排的修订，将2022年第三季度和2022年第四季度的摊还付款推迟到2023年2月底，以及在2022年12月31日之前全额提取与IRIS的股权关联融资安排的所有部分，总金额为600万欧元。

该公司预计其资源将足以支持其运营和资本支出需求，至少到2023年2月。

该公司正在积极寻求其他融资方案，包括正在进行的与项目相关的积极合作关系讨论。

计划的演讲和参加以下即将举行的活动

• 5^th欧洲AMPK和AMPK相关激酶研讨会，英国格拉斯哥，9月27-29日
• H.C.温赖特6^thNASH年度会议(虚拟)，2022年10月17日
• ALD Connect 2022年会暨患者学习学院，2022年11月11日
• 杰弗瑞医疗保健会议，英国伦敦，2022年11月15日至17日

下一期财经新闻稿:2022年11月8日，2022年第三季度财务结果和公司更新

关于Poxel SA

Poxel是一个临床阶段生物制药公司发展中具有代谢病理生理学的慢性严重疾病的创新治疗方法,包括非酒精性脂肪肝(NASH)和罕见疾病。对于NASH的治疗，PXL065(deuterium-stabilizedR-吡格列酮)在精简的2期试验(DESTINY-1)中达到主要终点。在罕见疾病中，PXL770是一类直接磷酸腺苷激活蛋白激酶(AMPK)激活剂，主要用于治疗肾上腺脑白质营养不良(ALD)和常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。TWYMEEG^®(Imeglimin)是Poxel的首款针对线粒体功能障碍的同类产品，目前在日本由住友制药(Sumitomo Pharma)上市，用于治疗2型糖尿病，Poxel预计将获得版税和基于销售的收入。Poxel与住友制药在日本、中国和其他11个亚洲国家建立了Imeglimin战略合作伙伴关系。Poxel在巴黎泛欧交易所上市，总部位于法国里昂，在马萨诸塞州波士顿和日本东京设有子公司。

如需更多资料，请浏览:www.poxelpharma.com

除本新闻稿中关于未来事件的历史事实陈述外，所有陈述均可能(i)在不另行通知的情况下发生更改，以及(ii)公司无法控制的因素。这些陈述可以包括但不限于，任何在“目标”、“相信”、“期望”、“目的”、“打算”、“可能”、“预期”、“估计”、“计划”、“项目”、“将”、“可以有”、“可能”、“应该”、“将”、“可能”等词之前、之后或包含这些词的陈述，以及其他具有类似含义或其否定含义的词语和术语。前瞻性报表受制于超出公司控制范围的固有风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致公司的实际结果或业绩与前瞻性报表所表达或暗示的预期结果或业绩存在重大差异。本公司不对本新闻稿中提及的外部超链接的内容进行背书或以其他方式负责。

¹有关孤儿药命名的更多信息，请参见:https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

在businesswire.com查看源版本:https://www.businesswire.com/news/home/20220920006290/en/